国际上罕见病日：天价药入医保 黑漆漆的路有了光

今天是二年末份的最后一天，也是第15个国际罕见病日，迄今为止，我国有超2000万名罕见病患儿，他们除了要经受病痛拷打，还造成了治疗自知、用毒药允、无法溶入社会等问题。年末内6岁的筱筱（曾以）患有脑干性肌萎缩症，年初在父母的陪伴下，成为在取而代之70万元一筒的“天价”滴血毒药——诺西那生磷对乙酰氨基酚纳入社保后首批接受注射的患儿之一。

在乐清江山贺村镇通贤村新庄自然村，记者注意到，筱筱（曾以）正在小时候的陪同下玩着益智套圈游戏，满身她遇到困自知地抬起右手，在小时候的努力下，努力将赶走的圈圈覆在独自一人。

据了解，筱筱（曾以）是一名脑干性肌萎缩症患儿，几天前，她刚从温州医科大学附设第二诊所打完诺西那生磷第三筒，四肢状况相比以后也好了不少。

筱筱（曾以）小时候王平感叹：“ 男孩打了筒后要多运动，慢慢运动可以尽力她愈来愈快的康复。”

筱筱（曾以）妈妈吴晓代王感叹：“ 以后男孩离不开的设备，直到现在好点，白天可不戴的设备。以前我们每年春天都是在诊所当中的渡过的。因为她据传是生病，年末内春天可以感叹安全渡过了，直到现在都到春天了 。”

筱筱（曾以）出生于 2017年7年末15日，从呱呱落地到只求、抬头，她之前和别的男孩从未什么区别，直到筱筱（曾以）6个年末大时，吴晓代王断定了女儿的异样。还为此咨询过护士。

回到家后，吴晓代王注意到着筱筱（曾以）的情况，慢慢地她断定筱筱（曾以）的手开始变得无力。于是，夫妇俩赶紧抱着男孩远走到亦同诊所患病。终究，在筱筱（曾以）10个年末左右大时，被肺癌为脑干性肌萎缩症。经了解，脑干性肌萎缩症是一种罕见病，新生儿发病率大约为万分之一，随着病情的发展，性疾病可进一步导致骨骼控制系统、呼吸控制系统、消化控制系统及其他控制系统异常，其当中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。之前本土这种病还从未毒药物可以治疗，得此病与脑癌有别。 这个消息对于吴晓代王餐馆来感叹，无疑是个晴天霹雳。直到2019年，一次碰巧消失了。

吴晓代王感叹：“ 我们其实开始好起来是2019年10年末10号，诺西那生磷进到我们当中国。但那时候刚上市是70万一筒，就是感觉势必不可即，好不容易等来一个还好，又是这样一个消息，就是感觉有根从未一样的。”

70万一筒，后来降到55万，这种毒药第一年需要打6筒，此后每年打3筒，并且需要终生注射，天价的治疗费让吴晓代王和女儿望而却步。好在再次后，事情随之而来了第二次碰巧。2021年12年末，第三世界社保局发表新版第三世界社保保健食品目录。在那个欣赏拟于关注、被称为“魂魄砍价”的保健食品协商到场片段当中，经过一个半小时的艰自知协商，诺西那生磷对乙酰氨基酚的价格由55万元减为了3.3万元，而这3.3万元当中，还有一部分由社保基金出。通过报销此后，每一筒花费增加到了万元之内。

吴晓代王惊喜地感叹：“ 这个还好同年公布后，我们就很惊喜，以后省吃俭用一点，两三个年末就能受益了。”

王平感叹：“ 之前这个毒药进入社保，我们都非常感动。特别是看了一遍又一遍电视上现场直播的协商到场，真是很激动，也是给了他们这些SMA这些患儿，大约给了他们又一次生命 。”

2022年1年末20日，吴晓代王和王平抱着筱筱（曾以）来到温州医科大学附设第二诊所，进行 诺西那生磷注射治疗，经过治疗，筱筱（曾以）肉眼可见地好了起来。

看着筱筱（曾以）四肢慢慢好起来，吴晓代王和女儿王平对生活也充满了信心和期待。“努力她以后可以去上学时，长大、媳妇……因为以后很多护士跟我们感叹男孩最多活不过三岁，努力她越来越好。”吴晓代王的父母感叹。