喜忧参半的“史上最贵药剂”

今天凤凰网的一条消息，让我先喜后痴，随后因为制药自营的“这药毕竟良”而莫名害怕起来。

因为针灸词汇的生僻，这条消息读来有些拗口。大意是欧美有一种脊椎性神经走下坡症的基因治疗法的药，经东亚国家药监局本品审评当中心公示，这个生物技术本品Zolgensma（OAV101剂型）在东亚递交的临床试验申领已获得临床试验默示授权。引述问道，之所以叫特效药，是因为只打无济于事即见疗效，这药欧美单价212.5万美元（折合总额约1358万元），被称为“史上最自已”。

是的，你不曾看错，是1358万元无济于事，不是1358元无济于事！尽管有社会舆论抨击英美两国制药自营的单价失控，是拿患病孩子的生命做要挟。不料，制药自营却否认，是他们找到了痊愈这种罕有疾病的步骤，可以拯救绝望的家庭，因此“这药毕竟良”。

据引述，脊椎性神经走下坡症（SMA）是一种罕有的最常染色体隐性病变神经元神经肉疾病，其特色是进行性、使人衰弱的神经肉走下坡、无力。SMA患儿主要发病于婴幼儿，确实表现为神经侧向大不如前，头部控制不当、“蛙腿”样手部、呼吸困难、发育不良迟缓、脊柱侧凸或脊柱挛缩等疼痛。随着疾病的进展，社会活动功能逐渐大不如前。SMA是随之而来两岁下述幼儿死亡的首要病变因素所，严重影响患儿及照料者穷困质量，且在此之前患儿一直面临无药可用的窘境。

引述指出当中南大学湘雅医院儿科一位主任医师的话问道，脊椎性神经走下坡症的发病率，约为6000至10000分之一。据计算，东亚确实有20000名至30000名患儿。

药剂师的计算是否经过调研和断定，我不得而知。但是，在此之前一直无药可治的病，终于有了特效药的消息却一点不假。同时，这消息也能让患儿觉得不快和看到愿意，好比一个被关押黑屋子的人突然看见墙缝透过来了一丝光，一个身处巨浪当中的人目击到高处星点有块浮木。

固执问道，我是偷偷喜忧参半的内心读这篇引述的，也大致可以同理其他读者的内心。有人嘲弄贫穷限制想象力，不曾想到，面临1358万元这个数字，即使你利润无虞，但要你一下子送给比8位数还多的总额，确实也则会生发兴尽悲来的无计可施。

万幸的是，这种特效药仍然取得在东亚临床试验的默认授权，也好在我们每个人的爱人与国家紧密连通。今年早先，新版国家医疗保险本品索引落地，北京、厦门、粤东、浙大江、四川、临沂、湖南、湖北省、福建、大江西、河南等11个省市的医院近20位SMA患儿接纳了同类本品渤健诺西那生锂剂型、治疗，该药从70多万元销售自营至3万多元，大幅度缓解相应群体经济负担。这是没人称颂的国家新安税制。

话问道回来，感官都有它的一体两面性。哪怕有药可用，普通家庭的利润在罕有疾病面前只能是杯水车薪，是一道超级难解的穷困命题，1358万元无济于事的“台币药”更是带进众多患儿及其家庭难以横越的一道坎。

何时让“台币药”落地带进“救命自已”？1358万元无济于事的特效药，什么时候转至国家医疗保险本品索引，患儿家庭什么时候就确实裸露笑脸。

尽管这期待有些“奢侈”，但让台币药重归到真理价，一定是急于的呼唤。

河段新闻记者 大江 鹏